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UPHoffnung auf Heilung der Bluterkrankung Hämophilie A

Wenn das Blut nicht gerinnt

Fast wie moderne Kunst: Blut unter dem Elektronenmikroskop. Das Foto zeigt eingefärbte Endothelzellen, die den Gerinnungsfaktor 8 (grün dargestellt) produzieren. Gentechnisch veränderte körpereigene Zellen sollen Menschen mit der Bluterkrankheit Hämophilie A heilen – statt nur Symptome zu lindern. Fast wie moderne Kunst: Blut unter dem Elektronenmikroskop. Das Foto zeigt eingefärbte Endothelzellen, die den Gerinnungsfaktor 8 (grün dargestellt) produzieren. Gentechnisch veränderte körpereigene Zellen sollen Menschen mit der Bluterkrankheit Hämophilie A heilen – statt nur Symptome zu lindern. Copyright Prof. Antonia Follenzi, MD, PhD, Università degli Studi del Piemonte Orientale „Amedeo Avogadro“, Dipartimento di Scienze della Salute (Dept. of Health Sciences)

Mit körpereigenen Zellen will ein neues internationales Konsortium die Bluterkrankheit Hämophilie A bekämpfen – geleitet von Würzburger Wissenschaftlern.

von Adolf Käser

Menschen, die an der Bluterkrankheit Hämophilie A leiden, mangelt es an einem bestimmten Protein, das wichtig für die Blutgerinnung ist – dem Gerinnungsfaktor VIII. Nach Verletzungen treten bei ihnen im Extremfall unstillbare Blutungen auf; bei inneren Blutungen, insbesondere im Kopf- und Hirnbereich, besteht für sie Lebensgefahr. Mit körpereigenen Zellen die Bluterkrankheit Hämophilie A bekämpfen: Das ist das Ziel eines neuen internationalen Forscherkonsortiums (HemAcure), das von Würzburger Wissenschaftlern geleitet wird.

In Deutschland ist etwa einer von 10.000 Menschen von Hämophilie A betroffen. Neben den lebensgefährlichen Verletzungen bei inneren Blutungen im Kopf- und Hirnbereich können häufig vorkommende unbehandelte Blutungen in Gelenken zu bleibenden Schädigungen bis hin zur vollständigen Zerstörung der Gelenke führen, beschreibt Dr. Joris Braspenning die Situation. Dieser leitet als Mitarbeiter am Lehrstuhl für Tissue Engineering und Regenerative Medizin des Universitätsklinikums Würzburg das Projekt des Forschungskonsortiums. Inhaberin des Lehrstuhls ist Prof. Dr. Heike Walles.

Zwar ließen sich die Symptome der Krankheit heute gut behandeln, für die Betroffenen jedoch gebe es noch keine kurative Heilung. Sie müssten lebenslang, teilweise mehrmals pro Woche, Infusionen erhalten, die ihrem Körper den fehlenden Gerinnungsfaktor zuführen. Die Kosten dafür liegen bei Erwachsenen zwischen 200.000 und 800.000 Euro pro Jahr (Quelle: http://www.g-ba.de), erläutert Joris Braspenning.

Im Unterschied zu der heute üblichen symptombezogenen Behandlung will das Forschungskonsortium eine neue kurative (heilende) Therapie entwickeln: Körpereigene Zellen der Patienten sollen außerhalb des Körpers im Labor gentechnisch so verändert werden, dass sie den fehlenden Gerinnungsfaktor produzieren. Zur Verwendung kommen dazu Vorläuferzellen von Endothelzellen, die im Blut herumschwimmen,

Anschließend werden diese Zellen in einer Art „Zelltasche“ in den Körper des Patienten unter der Bauchdecke implantiert und, nachdem das Gewebe eingewachsen ist, über eine Art Ventil mit den gentechnisch veränderten Zellen befüllt. Weil die Taschen mit dem Blutkreislauf verbunden sind, könnten die Zellen kontinuierlich und über einen langen Zeitraum hinweg den Gerinnungsfaktor produzieren und ins Blut abgeben. Damit solle die Therapie die „Auswirkungen der Krankheit spürbar lindern, die Lebensqualität der Betroffenen signifikant erhöhen und die Therapiekosten senken“.

„HemAcure“ kombiniere auf ideale Weise die Expertise aus Wissenschaft und Industrie, erklärt Braspenning. Mit deren Wissen und Fähigkeiten sei es möglich, „besser und schneller zellbasierte medizinische Produkte zu entwickeln, die den europäischen Vorgaben entsprechen“. Davon würden nicht nur Patienten, die an schweren Formen der Hämophilie A erkrankt sind, profitieren, sondern auch zukünftige fortschrittliche Therapieformen, so der Wissenschaftler.

Neben dem Lehrstuhl für Tissue Engineering und Regenerative Medizin des Universitätsklinikums Würzburg sind folgende Einrichtungen beteiligt: Das Münchner Unternehmen GABO:mi, spezialisiert auf das Management von EU-geförderten Verbundforschungsprojekten, verantwortet das Projektmanagement. IMS - Integrierte Management Systeme in Heppenheim, Ansprechpartner bei internationalen Projekten in der Pharma- und Medizintechnikbranche, überwacht das Qualitätsmanagement. Außerdem sind auch Firmen und wissenschaftliche Einrichtungen aus Deutschland, Italien, Großbritannien und Kanada involviert.

Am Würzburger Universitätsklinikum werden die Zellen isoliert, außerdem soll der gesamte Prozess nach GMP-Leitlinien etabliert werden. GMP steht für „Good Manufacturing Practice“, sprich: für eine gute Herstellungspraxis für Arzneimittel. An der Università del Piemonte Orientale (Italien) werden die Zellen gentechnisch korrigiert. Wissenschaftler an der Loughborough University (Großbritannien) konzentrieren sich auf den Herstellungsprozess und die Sicherheitskontrolle. Sernova, ein kanadisches Unternehmen, liefert die „Zelltaschen“ für die Implantation der therapeutischen Zellen.

Horizon 2020 ist mit einem Volumen von fast 80 Milliarden Euro über sieben Jahre hinweg (2014 bis 2020) das bislang größte Forschungs- und Innovationsprogramm der EU. Sein Ziel ist es, vielversprechende Ideen vom Labor auf den Markt beziehungsweise ans Krankenbett zu bringen – beispielsweise im Bereich der personalisierten Medizin mit neuartigen Therapieformen, wie etwa der Gen- oder der Zelltherapie. Die Europäische Union finanziert das Projekt im Rahmen ihres Horizon 2020-Programms mit rund 5,5 Millionen Euro innerhalb der nächsten drei Jahre.

 

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